Doptelet studerades i en randomiserad placebokontrollerad fas III-studie

(A) Utformning av kärnstudie¹

(B) Utformning av förlängningsfas

Primärt effektmått: Kumulativt antal veckor med trombocytsvar, definierat som trombocytantal ≥50 x 10⁹/L i frånvaro av vid-behovsbehandling under 6 månader med behandling en gång dagligen¹

Doptelet studerades hos olika patienttyper¹

Demografi och patientegenskaper före behandlingsstart¹

*Vid EOT-besöket (besök 22) kunde patienterna gå in i förlängningsfasen. Patienter som inte fortsätter påbörjade dosnedtrappnings- och uppföljningsfasen. †För patienter som inte gick in i förlängningsfasen. ‡Valfritt deltagande i den öppna förlängningsfasen. §Screeningbesöket och trombocytantalet vid baslinjen/randomiseringsbesöket dag 1 medelvärdesberäknades för att erhålla trombocytantalet vid baslinjen. II Patienter som avbröt behandlingen i förtid och uppfyllde kriterierna för utebliven behandlingseffekt kan ha flyttat direkt till den öppna förlängningsfasen. 

DOP, Doptelet; EOT, slut på behandling; ITP, immuntrombocytopeni; qd, en gång dagligen; R, randomisering.

1. Jurczak W et al. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018; 183(3):479–490.